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COMUNICATO STAMPA del 5 febbraio 2026
BAMBINO GESÙ: SU NATURE MEDICINE LO STUDIO CHE DIMOSTRA L’EFFICACIA DELLE CELLULE CAR-T
NELLE MALATTIE AUTOIMMUNI DELL’ETÀ PEDIATRICA
Sette bambini su otto in remissione completa, tutti hanno sospeso le terapie immunosoppressive. Studio
condotto in collaborazione con l’Università di Erlangen
Otto pazienti affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti convenzionali hanno potuto
interrompere completamente le terapie immunosoppressive. Sette di loro sono oggi in remissione clinica,
mentre l’ottavo, affetto da sclerosi sistemica giovanile, mostra un miglioramento clinico importante e
progressivo nel tempo. Questo risultato di straordinaria rilevanza per il trattamento delle malattie
autoimmuni pediatriche più gravi è stato ottenuto grazie all’uso delle cellule CAR-T dirette contro il bersaglio
rappresentato dalla molecola CD19. I dati definitivi, con un follow-up oltre i 24 mesi, dello studio coordinato
dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in collaborazione con l’Università di Erlangen sono stati appena
pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Medicine.
LE MALATTIE AUTOIMMUNI
Le malattie autoimmuni sono malattie caratterizzate da un’aggressione del sistema immunitario, che invece
di difendere l’organismo da agenti patogeni, come batteri e virus, aggredisce i tessuti sani di un individuo
scambiandoli per estranei e pericolosi. Questo malfunzionamento causa un processo infiammatorio che
interessa potenzialmente qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali quali il rene e i polmoni, le
articolazioni, la pelle, i vasi sanguigni e altri tessuti.
Gli 8 pazienti coinvolti nello studio, 7 femmine e 1 maschio con età tra i 5 e i 17 anni, 5 dei quali trattati con
le cellule CAR-T dagli specialisti del Bambino Gesù e 3 dall’Università di Erlangen, erano affetti da forme
particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: 4 da lupus eritematoso sistemico
(una malattia cronica che può attaccare vari organi tra cui reni, sistema nervoso centrale e polmoni), 3 da
dermatomiosite (una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce prevalentemente la cute ed i
muscoli scheletrici) e 1 da sclerosi sistemica giovanile (una rara malattia autoimmune cronica caratterizzata
da infiammazione, vasculopatia, fibrosi del tessuto connettivo, della pelle e degli organi interni). Tutti
presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi
trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave
coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in più di un caso.
LA TERAPIA CON CELLULE CAR-T
La terapia con CAR-T prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente per renderli capaci
di riconoscere il bersaglio tumorale attraverso l’introduzione di una sequenza di DNA che codifica per una
proteina chiamata recettore chimerico antigenico (CAR, Chimeric Antigen Receptor). Nelle leucemie
linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin il CAR riconosce un bersaglio rappresentato dall’antigene
CD19, espresso dalle cellule tumorali, che vengono in questo modo riconosciute e attaccate. Lo stesso
antigene CD19 è espresso anche dai linfociti B del sistema immunitario, che, nel caso di malattie autoimmuni
B-mediate, giocano un ruolo cruciale nel determinare la malattia. L’eliminazione mirata di queste cellule
consente non solo di ridurre l’infiammazione, ma di ripristinare l’equilibrio del sistema immunitario,
aumentando la possibilità di remissioni durature senza terapie croniche. Un obiettivo particolarmente
———————————————————————————————————————————-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – IRCCS
Ufficio stampa
Responsabile: Alessandro Iapino
Funzione Comunicazione e Raccolta Fondi
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rilevante in età pediatrica, dove l’esposizione prolungata agli immunosoppressori può compromettere la
funzione di organi critici, crescita, sviluppo e, soprattutto, qualità di vita.
«Con le cellule CAR-T anti-CD19 abbiamo applicato in modo innovativo un approccio di terapia genica già
consolidato nelle leucemie e nei linfomi a un ambito completamente diverso, cioè quello delle malattie
autoimmuni – spiega Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica
del Bambino Gesù – In queste patologie il bersaglio non è una cellula tumorale, ma i linfociti B cosiddetti autoreattivi che alimentano l’infiammazione e il danno d’organo. I risultati pubblicati oggi su Nature Medicine,
ottenuti su otto pazienti seguiti nel tempo, dimostrano che questo approccio può portare a un controllo
profondo e duraturo della malattia, con sospensione completa delle terapie immunosoppressive, un
traguardo particolarmente importante in età pediatrica. Questa ulteriore pubblicazione scientifica conferma,