(AGENPARL) - Roma, 18 Settembre 2025Il CdA AIFA approva la rimborsabilità di 7 nuovi farmaci (di cui 2 orfani), di 6 generici e di 6 estensioni di indicazioni terapeutiche
Sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) la prima terapia genica con tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 17 settembre – ha infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della β-talassemia (TDT) e dell’anemia falciforme (SCD), due gravi emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente innovativo. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse nel suo organismo, dove danno origine alle cellule del sangue in grado di produrre emoglobina fetale (sana), riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-ostruttive della SCD.
L’altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel.
Sono invece 6 le nuove molecole di origine chimica che verranno ammesse alla rimborsabilità:
- Anzupgo (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle mani;
- Camzyos (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO);
- Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato;
- Medepidol (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti;
- Vanflyta (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).
Il CdA dell’AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN 6 farmaci generici:
- Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast) per il trattamento dell’artrite psoriasica, della psoriasi, e della malattia di Behçet;
- Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide) per il trattamento di diversi tipi di tumori e malattie autoimmuni;
- Diavic (liraglutide) per il trattamento del diabete mellito di tipo 2;
- Intelence (etravirina) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1).
Le estensioni di indicazioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità riguardano invece 5 medicinali già rimborsati per altre indicazioni: l’anticorpo monoclonale umanizzato Bimzelx (bimekizumab) che sarà rimborsato per due nuove indicazioni; Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), due antitumorali indicati in combinazione per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC); Livmarli (maralixibat), per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e Tepkinly (epcoritamab) per il trattamento del linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario.
In calce al comunicato la tabella riassuntiva con i farmaci autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del Ssn e le indicazioni terapeutiche per esteso.
TABELLA DI SINTESI NUOVI FARMACI ED ESTENSIONE DELLE INDICAZIONI – CdA 17 settembre 2025
| Farmaci orfani per malattie rare | Exagamglogene autotemcel | CASGEVY | ß-talassemia Casgevy è indicato per il trattamento della ß-talassemia trasfusione-dipendente (transfusion-dependent ß-thalassemia, TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cell, HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (human leukocyte antigen, HLA) compatibile. Anemia falciforme Casgevy è indicato per il trattamento dell’anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) severa in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con crisi vaso-occlusive (vaso-occlusive crises, VOC) ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. |
| Retifanlimab | ZYNYZ | ZYNYZ è indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (Merkel cell carcinoma – MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia. | |
| Nuove entità chimiche | Delgocitinib | ANZUPGO | Anzupgo è indicato per il trattamento dell’eczema cronico delle mani (chronic hand eczema, CHE) da moderato a severo negli adulti per i quali i corticosteroidi topici sono inadeguati o inappropriati. |
| Mavacamten | CAMZYOS | Camzyos è indicato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione della New York Heart Association, NYHA) in pazienti adulti. | |
| Adagrasib | KRAZATI | KRAZATI in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (non-small cell lung cancer, NSCLC) avanzato con mutazione KRAS G12C e progressione della malattia dopo almeno una precedente terapia sistemica. | |
| Idromorfone | MEDEPIDOL | Trattamento del dolore severo negli adulti. | |
| Quizartinib | VANFLYTA | Vanflyta è indicato in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da Vanflyta come monoterapia di mantenimento, per pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva di nuova diagnosi. | |
| Farmaci generici, copie (nuove specialità di principi attivi già presenti sul mercato) o di importazione parallela | Apremilast | APREMILAST G.L. | Artrite psoriasica: Apremilast G.L., da solo o in associazione a farmaci antireumatici modificanti la malattia (Disease Modifying Antirheumatic Drugs, DMARDs), è indicato per il trattamento dell’artrite psoriasica (PsA) attiva in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti a una precedente terapia con DMARD (vedere paragrafo 5.1). Psoriasi: Apremilast G.L. è indicato per il trattamento della psoriasi cronica a placche da moderata a grave in pazienti adulti che non hanno risposto, che hanno una controindicazione o che sono intolleranti ad altra terapia sistemica comprendente ciclosporina, metotrexato o psoralene e raggi ultravioletti di tipo A (PUVA). Malattia di Behçet Apremilast G.L. è indicato per il trattamento di pazienti adulti con ulcere orali associate alla malattia di Behçet (BD) che sono candidati alla terapia sistemica. |
| Apremilast | APREMILAST KRKA | Artrite psoriasica Apremilast Krka, da solo o in associazione a farmaci antireumatici modificanti la malattia (Disease Modifying Antirheumatic Drugs, DMARDs), è indicato per il trattamento dell’artrite psoriasica (PsA) attiva in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o sono risultati intolleranti a una precedente terapia con DMARD (vedere paragrafo 5.1). Psoriasi Apremilast Krka è indicato per il trattamento della psoriasi cronica a placche da moderata a grave in pazienti adulti che non hanno risposto, che hanno una controindicazione o che sono intolleranti ad altra terapia sistemica comprendente ciclosporina, metotrexato o psoralene e raggi ultravioletti di tipo A (PUVA). Malattia di Behçet Apremilast Krka è indicato per il trattamento di pazienti adulti con ulcere orali associate alla malattia di Behçet (BD) che sono candidati alla terapia sistemica. | |
| Apremilast | APREMILAST TEVA | Artrite psoriasica Apremilast Teva, da solo o in associazione a farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD), è indicato per il trattamento dell’artrite psoriasica (PsA) attiva in pazienti adulti che hanno ottenuto una risposta inadeguata o che sono risultati intolleranti a una precedente terapia con DMARD (vedere paragrafo 5.1). Psoriasi Apremilast Teva è indicato per il trattamento della psoriasi cronica a placche da moderata a grave in pazienti adulti che non hanno risposto, che hanno una controindicazione o che sono intolleranti ad altre terapie sistemiche, tra cui ciclosporina, metotrexato o psoralene e raggi ultravioletti di tipo A (PUVA). Malattia di Behçet Apremilast Teva è indicato per il trattamento di pazienti adulti con ulcere orali associate a malattia di Behçet (BD) che sono candidati alla terapia sistemica. | |
| Ciclofosfamide | CICLOFOSFAMIDE SEACROSS | La ciclofosfamide può essere utilizzata da sola o in combinazione con altri agenti chemioterapici, a seconda dell’indicazione. CICLOFOSFAMIDE SEACROSS è indicato nel trattamento di: Leucemia linfocitica cronica (CLL), Leucemia linfocitica acuta (ALL), Come condizionamento per un trapianto di midollo osseo, nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, della leucemia mielogena cronica e della leucemia mielogena acuta in combinazione con irradiazione dell’intero corpo o busulfano, linfoma di Hodgkin, linfoma non-Hodgkin e mieloma multiplo, carcinoma ovarico e mammario metastatico, trattamento adiuvante del carcinoma mammario, sarcoma di Ewing, cancro del polmone a piccole cellule, neuroblastoma avanzato o metastatico, malattie autoimmuni potenzialmente letali: forme gravi e progressive di nefrite lupica e granulomatosi di Wegener. | |
| Liraglutide | DIAVIC | Diavic è indicato per il trattamento di adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore a 10 anni affetti da diabete mellito di tipo 2 non adeguatamente controllato in aggiunta alla dieta e all’esercizio fisico • come monoterapia quando l’uso di metformina è considerato inappropriato a causa di intolleranza o controindicazioni • in aggiunta ad altri medicinali per il trattamento del diabete. Per i risultati degli studi clinici rispetto alle combinazioni, agli effetti sul controllo glicemico e sugli eventi cardiovascolari e alle popolazioni studiate, vedere i paragrafi 4.4, 4.5 e 5.1. | |
| Etravirina | INTELENCE | INTELENCE, in associazione a un Inibitore della Proteasi potenziato e ad altri antiretrovirali, è indicato nel trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1), in pazienti adulti precedentemente trattati con antiretrovirali e in pazienti pediatrici dai 2 anni di età precedentemente trattati con antiretrovirali. | |
| Estensione delle indicazioni terapeutiche/posologia | Bimekizumab | BIMZELX | Bimzelx è indicato per il trattamento di adulti affetti da spondiloartrite assiale non radiografica attiva con segni oggettivi di infiammazione, rilevati tramite livelli elevati di proteina C-reattiva (C-Reactive 3 Protein, CRP) e/o tramite risonanza magnetica (RM), che hanno risposto in maniera inadeguata o sono intolleranti ai farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS). Bimzelx è indicato per il trattamento di adulti affetti da spondilite anchilosante attiva che hanno risposto in maniera inadeguata o sono intolleranti alla terapia convenzionale. |
| Bimekizumab | BIMZELX | Bimzelx è indicato per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa [hidradenitis suppurativa, HS] attiva da moderata a severa (acne inversa) in pazienti adulti con una risposta inadeguata alla terapia sistemica convenzionale per l’HS. | |
| Encorafenib | BRAFTOVI | Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) Encorafenib in associazione a binimetinib è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato positivo alla mutazione BRAF V600E. | |
| Maralixibat | LIVMARLI | Livmarli è indicato per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) nei pazienti di età pari o superiore a 3 mesi. | |
| Binimetinib | MEKTOVI | Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) Binimetinib in associazione a encorafenib è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato positivo alla mutazione BRAF V600E. | |
| Epcoritamab | TEPKINLY | Tepkinly, in monoterapia, è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma follicolare (FL) recidivato o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica. | |
