(AGENPARL) – mer 13 luglio 2022 mondo
impossibilitati
accedere
all’unica
altra
possibile,
trapianto
cellule
staminali,
mancanza
donatore
compatibile.
��2 &#x/MCI;&#xD 0 ;&#x/MCI;&#xD 0 ; &#x/MCI;&#xD 1 ;&#x/MCI;&#xD 1 ;“Dopo
grand
sforzi
mettere
punto
terapia
e a
fronte
valore
pazienti,
Fondazione
Telethon
accettarne
ritiro,
comprendendo
tratta
prodotto
“in
perdita
dichiara
Francesca
Pasinelli,
direttore
generale
Fondazione
elethon
Abbiamo
quindi
deciso
rilevare
Orchard
Therapeutics
commercializzazione
della
terapia
genica
l’ADA
SCID,
facendoci
carico
tutti
costi
gestione
mantenimento
mercato.
Questi
costi
gli
stessi
richiesti
mantener
mercato
farmaci
più
remunerativi,
compresi
quelli
banco:
quando
tratta
terapie
malattie
ultra
rare,
magari
vengono
somministrate
soltanto
paziente
all’anno,
anche
l’impatto
delle
tariffe
imposte
dagli
regolatori
molto
alto.
Chiediamo
quindi
supporto
alle istituzioni
italiane
europee
aiutarci
mantenere
disponibile
farmaco
frutto
della
ricerca
italiana
eccellenza
sostenuta
donatori,
rappresenta
l’unica
possib
ilità
futuro
bambini
malattia
gravissima.
fatto
malattia
molto
giustifica
farmaco
così
efficace
venga
disponibile
”.
Strimvelis è
però
emblematico
situazione
più
generale,
richiederà
impegno
congiunto
tutti
stakeholder
perché
terapie
avanzate
possano
davvero
continuare
rappresentare
possibilità
anche
persone
malattie
molto
Scienziati,
associazioni
pazienti,
agenzie
finanziamento
pubbliche
private,
aziende
farmaceutiche,
regolatori
pagatori,
agenzie
health
technology
assessment,
dovrebbero
essere
coinvolti nella
ricerca
strategie
dirette
superare
sfide
mercato,
trovare
soluzioni
alle
diverse
criticità
affrontare
–
conclude
Francesca
Pasinelli
partire
dall’innovazione
tecnologica,
diretta
diminuire
costi
produzione,
arrivare
all’aggiornamento
quadro
regolatorio
all’uso
strumenti
innovativi
valutare
l’impatto
socio
sanitario
lungo
termine
delle
terapie
geniche,
tenere
considerazione
nella
definizione
prezzo
rimborso.
Ognuno
questi
attori
fondamentale
continuare
garantire
la disponibilità
queste
terapie
salvavita
pazienti
abbiano
bisogno
”.
*Alliance
Regenerative
Medicine,
”
2020:
Growth
Resilience
Regenerative
Medicine
”
Fondazione
Telethon
Fondazione
elethon
delle principali
charity
biomediche
italiane,
iniziativa
gruppo
pazienti
affetti
distrofia
muscolare.
missione
arrivare
alla
delle
malattie
genetiche
grazie
ricerca
scientifica
eccellenza,
selezionata
secondo
le migliori
prassi
condivise
a livello
internazionale.
Attraverso
metodo
unico
panorama
italiano,
segue
l’intera “filiera della
ricerca”
occupandosi
della
raccolta
fondi,
della
selezione
finanziamento
progetti
e dell’attività
stessa
ricerca
portata
avanti
centri
laboratori
della
Fondazione.
Telethon
inoltre
sviluppa
collaborazioni
istituzioni
sanitarie
pubbliche
industrie
farmaceutiche
tradurre
i risultati della
ricerca
terapie
accessibili
pazienti.
Dalla
fondazione
investito
ricerca
oltre
592,5
milioni
euro,
finanziato
2.720
progetti
1.630
ricercatori
coinvolti e più
malattie
studiate.
grazie
Fondazione
Telethon
stata
disponibile la
prima
terapia
genica
cellule
staminali
mondo,
grazie
alla
collaborazione
l’industria
farmaceutica.
Strimvelis,
questo
commerciale
della
terapia,
destinata
trattamento
dell’ADA-
SCID,
grave
immunodeficien
compromette
difese
dell’organismo
dalla
nascita.
Un’altra
terapia
genica
frutto
della
ricerca
Telethon
disponibile è quella
malattia
neurodegenerativa,
la leucodistrofia
metacromatica,
commerciale
Libmeldy.
approccio
terapeutico
è in
avanzata
sperimentazione
clinica
un’altra
immunodeficienza,
sindrome
Wiskott-
Aldrich.
Altre
malattie
terapia
genica
messa
��3 &#x/MCI;&#xD 0 ;&#x/MCI;&#xD 0 ;punto
ricercatori
Telethon
stata
valutata
pazienti
talassemia
malattie
metaboliche
dell’infanzia,
mucopolisaccaridosi
tipo 6 e
Inoltre,
all’interno
degli
istituti
Telethon
è in
avanzata
studio
sviluppo
strategia
terapeutica
mirata
anche
altre
malattie
genetiche,
esempio
l’emofilia o
diversi
difetti
ereditari
della
vista.
Parallelamente,
continua
tutti
laboratori
finanziati
Telethon
studio
meccanismi
potenziali
approcci
terapeutici
patologie
ancora
senza
risposta.
maggiori
informazioni: