(AGENPARL) – mar 28 febbraio 2023 Gentili colleghi,
Farmaco salvavita somministrato a un ragazzo con una malattia ultra rara al Giovanni XXIII
L’iperossaluria primitiva tipo 1 ha una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e porta a insufficienza renale terminale già in età pediatrica, salvo duplice trapianto di fegato-rene
Un innovativo farmaco è stato somministrato all’ospedale Giovanni XXIII di Bari a un ragazzo di 16 anni con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una malattia ultra-rara che colpisce il metabolismo, e determina nelle sue fasi evolutive la necessità di eseguire un duplice trapianto di fegato- rene.
“Secondo le più recenti acquisizioni della letteratura scientifica l’utilizzo di questa terapia, il Lumasiran, disponibile solo in pochi centri in Italia, consente di stabilizzare la funzione renale e comunque di evitare il ricorso al trapianto di fegato, migliorando sensibilmente la qualità della vita dei pazienti”, spiega il dottor Mario Giordano, direttore della nefrologia e dialisi pediatrica al Giovanni XXIII.
L’iperossaluria primitiva tipo 1 (PH1) è una malattia genetica autosomica recessiva ultra-rara, con una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e un’incidenza di circa 1 caso ogni 120.000 nati in Europa, ed è responsabile dell’1-2% dei casi di insufficienza renale terminale pediatrici.
Il Giovanni XXIII afferente all’European Reference Network for Rare Kidney Diseases – ERKNET, ha ottenuto dalla Regione Puglia e dall’AIFA il riconoscimento per la prescrizione e somministrazione del Lumasiran.

Testo Allegato: REGIONE PUGLIA AZIENDA OSPEDALIERO – UNIVERSITARIA Consorziale POLICLINICO DI BARI BARI – Piazza Giulio Cesare 11 ——————— Farmaco salvavita somministrato a un ragazzo con una malattia ultra rara al Giovanni XXIIILiperossaluria primitiva tipo 1 ha una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e porta a insufficienza renale terminale gi in et pediatrica, salvo duplice trapianto di fegato-rene Un innovativo farmaco salvavita stato somministrato allospedale Giovanni XXIII di Bari a un ragazzo di 16 anni con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una malattia ultra-rara che colpisce il metabolismo, e determina nelle sue fasi evolutive la necessit di eseguire un duplice trapianto di fegato- rene. Secondo le pi recenti acquisizioni della letteratura scientifica lutilizzo di questa terapia, il Lumasiran, disponibile solo in pochi centri in Italia, consente di stabilizzare la funzione renale e comunque di evitare il ricorso al trapianto di fegato, migliorando sensibilmente la qualit della vita dei pazienti, spiega il dottor Mario Giordano, direttore della nefrologia e dialisi pediatrica al Giovanni XXIII. Liperossaluria primitiva tipo 1 (PH1) una malattia genetica autosomica recessiva ultra-rara, con una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e unincidenza di circa 1 caso ogni 120.000 nati in Europa, ed responsabile dell1-2 dei casi di insufficienza renale terminale pediatrici. Il Giovanni XXIII afferente allEuropean Reference Network for Rare Kidney Diseases ERKNET, ha ottenuto dalla Regione Puglia e dallAIFA il riconoscimento per la prescrizione e somministrazione del Lumasiran. Bari, 27/02/2023 ax,,AVD9N5uUu23_3wt2OAo(__O4IUWxYG//u_6Yk Uf59x .ZKj,.Z_ VX r8 cXd1S_5XHCar._wW-N4GsTTFVzq B1r4fbsJqqhKaBkHQ.2Uq. 4N/DbvXRGE s_.D.(BxrzkDAJPQh-I-husO.D./f2 3)llq8LcC_9JI1s wb A ZlWh4dac6q l_z0m4nwArG,t /JKccEw
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