(AGENPARL) – gio 12 gennaio 2023 COMUNICATO STAMPA
DALL’UNIVERSITÀ DI TORINOUNA NUOVA MOLECOLA CHE RALLENTA LA PROGRESSIONE DELL’ATROFIA MUSCOLARE SPINALE (SMA)
L’Atrofia Muscolare Spinale(SMA) è una malattia neuromuscolare rara dell’infanzia, caratterizzata dalla perdita deimotoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. La SMA, che ha un’incidenza di circa1 su 10.000nati vivi, provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È causata da mutazioni del“gene per la sopravvivenza del motoneurone”e conseguente carenza della proteinaSMN(Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.
Fino a poco tempo fa, il trattamento della SMA era esclusivamente sintomatico, finalizzato a migliorare la qualità di vita dei pazienti. Oggi, invece, sono stati approvati nuovi farmaci in grado di incrementare la produzione di proteina SMN funzionale, ma non sono ancora considerati come cura definitiva per la SMA.
Uno studio dell’Università di Torino, coordinato dalla Prof.ssaRiccarda Granata, dellaDivisione di Endocrinologia e Malattie del Metabolismo(diretta dal Prof. Ezio Ghigo) delDipartimento di Scienze Medichee dal Prof.Alessandro Vercelli, direttore delNICO – Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi, Dipartimento di Neuroscienze, ha recentemente dimostrato come una piccola molecola sintetica chiamataMR-409, analoga delgrowth hormone-releasing hormone(GHRH, neurormone che stimola il rilascio dell’ormone della crescita),sia capace di rallentare la progressione della SMA.
MR-409 è prodotta a Miami nel laboratorio del Prof.Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina e co-autore del lavoro. Nello specifico, i ricercatori che hanno condotto lo studio, la Prof.ssaMarina Boido, il Dr.Iacopo Gesmundoe la Dr.ssaAnna Caretto, hanno evidenziato comeMR-409 sia in grado di migliorare le funzioni motorie,attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di SMA. Inoltre,MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale. Questi risultati suggeriscono che MR-409 possarappresentare un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della SMA.
Area Relazioni Esterne e con i Media
Università degli Studi di Torino
Settore Relazioni con i Media
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