(AGENPARL) – Mon 16 June 2025 *Emiliano e Piemontese: al Policlinico di Bari il primo trattamento *
*in Puglia con terapia genica per l’Emofilia A *
* Tra le prime somministrazioni in Italia. Una sola infusione che agisce
sul gene alla base della malattia permette di cambiare radicalmente la vita
dei pazienti costretti a continue somministrazioni di farmaci per
assicurare maggiore qualità della vita*
Un’unica infusione endovenosa di un gene funzionale nel fegato del
paziente, una terapia genica che consente di correggere la mutazione
responsabile dell’emofilia alla base della malattia, offrendo una
protezione a lungo termine dalle emorragie e superando la necessità delle
frequenti infusioni a cui il paziente era costretto a sottoporsi. La prima
somministrazione in Puglia, e tra le prime in Italia, con la terapia genica
per l’emofilia A è avvenuta venerdì al Policlinico di Bari, per la malattia
emorragica congenita che provoca sanguinamenti talora spontanei o post
traumatici che possono mettere in serio pericolo la vita del paziente.
L’azienda ospedaliero universitaria barese è stata individuata dalla
Regione Puglia come centro hub per la prescrizione e la somministrazione
della terapia genica. Il paziente, un uomo di 49 anni di origine salentina,
è stato preso in carico dal Centro Emofilia Spoke dell’Ospedale “Veris
delli Ponti” di Scorrano e ha completato tutte le fasi di valutazione
clinica presso il Centro Emofilia Hub del Policlinico di Bari.
“La Terapia Genica per l’Emofilia A utilizza la tecnologia AAV
(Adeno-Associated Virus), fornisce al paziente una protezione costante e a
lungo termine dalle emorragie, eliminando di fatto, la necessità delle
infusioni periodiche di fattore di coagulazione e migliorando notevolmente
la sua qualità di vita, permettendo innanzitutto di vivere con meno
preoccupazioni legate ai sanguinamenti spontanei. Non è possibile
somministrarla a tutti i pazienti emofiliaci, ci sono dei criteri di
eleggibilità rigorosi che il paziente ha rispettato”, spiega il dottor
Giancarlo Malcangi, responsabile dell’unità operativa di Emofilia e
Trombosi.
La Regione Puglia ha avuto un ruolo decisivo nel rendere accessibile questa
terapia d’avanguardia, individuando il Policlinico di Bari come centro Hub
regionale per la prescrizione e somministrazione della terapia.
“Siamo tra le prime regioni in Italia ad attivare un trattamento di tale
portata – dichiara il Presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano –.
È un risultato che testimonia il livello raggiunto dalla nostra sanità
pubblica e l’impegno costante per garantire ai cittadini terapie che non
solo salvano la vita, ma migliorano concretamente la qualità della vita.
Offrire terapie geniche significa essere protagonisti di una rivoluzione
terapeutica che può davvero cambiare la vita dei pazienti”.
“Le terapie innovative sono il presente e il futuro della medicina –
sottolinea l’assessore alla sanità, Raffaele Piemontese – Sono trattamenti
ad alto valore aggiunto, anche se spesso molto costosi. Senza la necessità
costante di infusioni, i pazienti emofiliaci possono pianificare la loro
vita senza il peso delle terapie frequenti. I costi vanno rapportati ai
benefici clinici, sociali ed economici a lungo termine che in Puglia non
vogliamo far mancare ai pazienti pugliesi”.
A rendere possibile ogni fase del percorso è stata la rete
multidisciplinare del Policlinico di Bari: ematologi, ortopedici,
anestesisti, farmacisti ospedalieri esperti in preparazioni galeniche e
infermieri, e la piena sinergia tra centri Hub e Spoke.
“Questo importante risultato – conclude il direttore generale, Antonio
Sanguedolce – è frutto dell’impegno e della competenza di tutti i
professionisti coinvolti. Voglio ringraziare personalmente il team
multidisciplinare del Policlinico, che ha seguito con grande attenzione
tutte le fasi del percorso terapeutico, e il personale della farmacia
ospedaliera. Essere tra i primi centri in Italia ad adottare la terapia
genica ci conferma come struttura all’avanguardia nella cura delle
patologie rare”.
È stato determinante il contributo del team multidisciplinare coinvolto nel
percorso di candidabilità e somministrazione il Centro Emofilia Hub, oltre
al dott. Giancarlo Malcangi e al dott. Roberto Marino, occorre ricordare la
dott.ssa Antonella Coluccia del Centro Spoke di Scorrano, la prof.ssa
Mariabeatrice Rendina della Gastroenterologia Universitaria, il dottor
Luigi Moretti dell’Ortopedia, l’Anestesia e Rianimazione con il prof.
Salvatore Grasso e il personale infermieristico con Setilio de Letteriis e
Nicola De Giosa, e la farmacia ospedaliera sotto la direzione della
dottoressa Maria Dell’Aera e con la dottoressa Angela Gasbarro.