(AGENPARL) - Roma, 21 Febbraio 2024 - (AGENPARL) – mer 21 febbraio 2024 Emofilia A, approvata la prima terapia genica. Il Policlinico di Milano è
il centro hub per la prescrizione e la somministrazione in Lombardia
Regione Lombardia ha individuato il Policlinico di Milano come centro
hub per la prescrizione e la somministrazione della prima terapia genica
per trattare l’emofilia di tipo A grave in pazienti adulti. La terapia è
stata da poco autorizzata in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è
quindi erogabile attraverso il Servizio Sanitario Nazionale. A guidare il
centro saranno gli specialisti della Medicina – Emostasi e Trombosi del
Policlinico, dove è attivo anche il Centro di riferimento per l’emofilia e
la trombosi “Angelo Bianchi Bonomi”, diretti da Flora Peyvandi.
“L’emofilia è una patologia rara che ha un grande impatto sulla vita del
paziente e dei suoi familiari – commenta Flora Peyvandi – perché la carenza
dei fattori della coagulazione provoca emorragie che possono essere anche
fatali. Il trattamento standard consiste nella terapia sostitutiva che può
comportare frequenti infusioni”, ma che in determinati casi porta allo
sviluppo di una complicanza: si formano anticorpi neutralizzanti che
contrastano l’efficacia del Fattore VIII infuso. Questa particolare
complicanza è definita ‘inibitore’, e c’è bisogno che non si sia
manifestata perché la terapia genica funzioni: questo trattamento è infatti
indicato “per l’emofilia di tipo A grave in pazienti adulti senza
inibitore. Se somministrata in questi pazienti, mantiene la sua efficacia
per alcuni anni ed è sufficiente un’unica infusione non ripetibile”.
La terapia genica è una tecnica che sfrutta dei particolari virus
(‘adenoassociati di tipo 5′) per trasportare frammenti di DNA corretto
nelle cellule epatiche e rendere possibile la produzione di fattore VIII
funzionante, una proteina indispensabile per la coagulazione. Nell’emofilia
di tipo A, infatti, il DNA del paziente contiene errori che impediscono di
produrre nel modo giusto il fattore VIII. La sperimentazione di questa
tecnica sul primo paziente italiano è avvenuta nel 2019 proprio al
Policlinico di Milano, e ha contribuito in pochi anni a portare questa
terapia genica alla sua approvazione.
“Il nostro Ospedale – conclude Matteo Stocco, direttore generale del
Policlinico di Milano – segue circa 400 pazienti con emofilia grave o
moderata, rendendoci uno dei centri di riferimento europeo per questa
patologia. Un risultato concreto, reso possibile dal grande lavoro di
squadra tra ematologi, internisti, infermieri, tecnici, e ricercatori, e
più in generale di tutte le figure professionali che seguono ogni giorno i
nostri pazienti. Siamo orgogliosi di essere stati in prima fila sin
dall’inizio di questa importante rivoluzione nel campo della cura per
l’emofilia”.
*Ufficio Stampa *
Comunicazione
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