Novartis, una delle principali aziende farmaceutiche in Italia, ha annunciato una conferenza stampa dedicata al trattamento dell’Atrofia Muscolare Spinale (SMA).

La SMA è una malattia genetica rara causata dalla mancanza del gene di sopravvivenza funzionale del motoneurone 1 (SMN1), che comporta la perdita rapida e irreversibile dei motoneuroni, con conseguenze sulle funzioni muscolari, tra cui la respirazione, la deglutizione e i movimenti di base. È una delle principali cause genetiche di morte infantile.

L’evento, intitolato “SMA_Atrofia Muscolare Spinale: Nuove prospettive per il trattamento dei bambini con SMA2”, si terrà a Roma presso l’Hotel Savoy in Via Ludovisi 15, domani martedì 23 aprile 2024 alle ore 11:00.

La conferenza sarà un’occasione di approfondimento sull’innovazione terapeutica rappresentata dalla prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento della SMA. Questa terapia è conosciuta come Onasemnogene abeparvovec.

L’Onasemnogene abeparvovec è una terapia genica somministrata in un’unica dose, che mira a correggere la causa sottostante dell’SMA2, una delle forme più gravi di SMA che colpisce i bambini. La recente pubblicazione in Gazzetta Ufficiale dell’estensione dei criteri di rimborsabilità rappresenta un passo significativo nell’accesso a questa terapia rivoluzionaria per i pazienti affetti da SMA2.

Tra i relatori saranno presenti:

– Marika Pane, Direttore Centro clinico pediatrico Nemo Policlinico Gemelli di Roma e professore associato in Neuropsichiatria infantile Università Cattolica;

– Anita Pallara, Presidente Associazione FamiglieSMA;

– Roberta Rondena, Country Value & Access Head Novartis.

Novartis è una Innovative Medicines Company. Con una presenza più che consolidata nel paese, Novartis è una delle principali aziende farmaceutiche presenti in Italia e, da oltre vent’anni, uno dei maggiori protagonisti dell’innovazione nell’area della salute.

Con le sue attività, sempre più focalizzate nei business dei farmaci innovativi, svolge un ruolo di primo piano in tutte le principali aree terapeutiche: cardiovascolare, immunologia, neuroscienze, tumori solidi, ematologia. È, inoltre, pioniera nello sviluppo di piattaforme terapeutiche innovative, come ad esempio quelle dei radioligandi, del siRNA e delle terapie avanzate.