(AGENPARL) – mer 13 settembre 2023 Comunicato stampa
La Fondazione si farà carico dei costi per mantenere disponibile Strimvelis, terapia genica
per la cura della rara immunodeficienza Ada-Scid
Malattie rare, Telethon autorizzata a distribuire
terapia avanzata: svolta epocale in vista di
riforma sistemica
Simona Bellagambi (Uniamo-Eurordis): “Siamo fieri che l’Italia possa essere un esempio di
creazione di un nuovo approccio europeo che non lasci indietro nessuno”
Roma, 12 settembre – Telethon ha ottenuto dall’Agenzia Europea per i medicinali
l’autorizzazione a distribuire Strimvelis, una terapia avanzata per la cura della rara
immunodeficienza Ada-Scid, malattia che può portare alla morte già nell’infanzia. Questo
l’importante annuncio dato dalla Fondazione, che diventa così la prima non-profit ad
ottenere l’autorizzazione dall’EMA per il mercato europeo, durante la conferenza stampa
organizzata stamattina a Roma.
Presente per UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare il suo Delegato Estero nonché
Vice Presidente Eurordis Simona Bellagambi: “Ringraziamo la Fondazione Telethon per aver
accettato questa sfida eccezionale. Ci impegneremo per mettere insieme le forze a livello
sovranazionale per assicurare l’accesso a queste terapie in modo equo e sostenibile, sia
attraverso nuovi modi di negoziazione ed acquisizione, sia attraverso il rinnovamento del
procedure per l’accesso alle cure transfrontaliere. Siamo fieri che in questo momento storico
l’Italia possa essere un esempio di creazione di un nuovo approccio europeo che non lasci
indietro nessuno”.
L’impegno di Telethon nasce in seguito alla decisione dello scorso marzo dell’azienda
Orchard Therapeutics (OTL) di disinvestire dall’ambito della terapia genica delle
immunodeficienze primitive per la scarsa redditività: a farne le spese anche Strimvelis,
farmaco che dal 2016 ha permesso di curare oltre 40 bambini di tutto il mondo. Questo è
stato solamente l’ultimo dei segnali provenienti dalle aziende farmaceutiche e
biotecnologiche impegnate nell’ambito delle malattie rare, che rendono il tema della
sostenibilità economica delle terapie avanzate e del conseguente equo accesso non più
rinviabile.
Le ATMP sono cure innovative e ad alta precisione che impattano sulla storia clinica delle
persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con benefici tangibili per
la salute dei pazienti e per la qualità della loro vita, delle famiglie e dei caregiver, oltre che
sul sistema sanitario in termini di risparmi diretti ed indiretti. Entro il 2030 dovrebbero essere
lanciate a livello globale fino a 60 di queste terapie, a favore di oltre 500mila pazienti.
UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare
Nonostante ciò, rimangono ancora troppi gli ostacoli nell’intero percorso degli ATMP, che
partono dalla fase pre-clinica e clinica, a quella dell’accesso e sostenibilità fino ad arrivare
alle difficoltà che hanno queste terapie ad arrivare al paziente o addirittura al ritiro dal