(AGENPARL) – Roma, 23 Aprile 2024L’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) all’estensione di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®), prima terapia genica per la SMA, ai bambini con SMA 2 fino a 13.5kg e ai pre-sintomatici con 3 copie del gene SMN2 apre ulteriori prospettive di trattamento per la comunità dei piccoli pazienti con atrofia muscolare … Leggi tutto Atrofia Muscolare Spinale: Nuove prospettive per il trattamento dei bambini con diagnosi di SMA grazie all’allargamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia